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最近三家生物技術公司的在研新藥有望在最近迎來關鍵里程碑，即用于治療無義突變導致的杜氏肌營養不良癥(nmDMD的Ataluren、治療阿茲海默病病的Intepirdine以及非酒精性脂肪肝(NASH)藥物GS-0976。
對于醫藥公司來說，尤其是初創型生物技術研發公司，一個藥物的開發是否達到關鍵里程碑，往往決定著整個公司的未來。最近三家生物技術公司的在研新藥有望在最近迎來關鍵里程碑，其中包括FDA對杜氏肌營養不良癥罕見病藥物的上市決定，也包括一款阿茲海默病新藥的3期臨床數據揭曉。這幾款新藥的臨床研發進展讓我們先睹為快。
新藥名稱：Ataluren(Translarna™)
針對疾病：無義突變導致的杜氏肌營養不良癥(nmDMD)
研發公司：PTCTherapeutics
臨床進展：歐盟批準
關鍵日期：9月28日，FDA決議
新藥簡介：
Ataluren是一種新型口服給藥的小分子化合物，用于治療由于無義突變引起的遺傳疾病。Ataluren正在臨床開發用于治療由無義突變(nmDMD)引起的杜氏肌營養不良癥。無義突變涉及多種遺傳疾病，在mRNA中包含的遺傳密碼的翻譯中產生過早停止信號，阻止了全長功能蛋白的產生。Ataluren與核糖體相互作用，以使核糖體越過mRNA上的過早的停止信號，并允許細胞產生全長的功能蛋白。
Ataluren在歐盟(EU)成員國，冰島，列支敦士登，挪威，以色列和韓國以商標名稱Translarna™獲得批準，用于治療五歲及以上有活動能力患者的nmDMD。歐洲藥品管理局(EMA)已經將該藥物指定為孤兒藥物。FDA曾以療效不顯著為由拒絕批準Ataluren，但將在9月28日重新討論該藥物的上市申請。
新藥名稱：Intepirdine
針對疾病：阿茲海默病
研發公司：AxovantSciences
臨床進展：3期(Intepirdine與多奈哌齊聯用)
關鍵日期：近期公布3期臨床結果
新藥簡介：
Intepirdine是口服給藥的5-HT6受體小分子拮抗劑。阻斷5-HT6受體能夠促進腦中乙酰膽堿的釋放。Intepirdine通過促進乙酰膽堿在腦內的釋放直接增加其濃度。膽堿酯酶抑制劑多奈哌齊通過防止乙酰膽堿分解來增加乙酰膽堿水平。當兩種藥物聯合使用時，它們通過互補機制進一步增加乙酰膽堿的濃度，而不會增加通常與膽堿酯酶抑制劑相關的副作用，例如惡心和嘔吐。
這項3期臨床研究MINDSET是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的研究，旨在評估intepirdine治療中度阿茲海默病患者的安全性、耐受性和有效性。intepirdine正在研究作為多奈哌齊超過24周的附加療法。該試驗是在穩定的多奈哌齊治療背景下(多奈哌齊用藥超過24周后)，比較一次口服劑量的intepirdine相對安慰劑組的療效，在1,315例輕度至中度阿茲海默病患者中進行。主要功效評估使用阿茲海默病評估量表-認知子量表(ADAS-Cog)和日常生活量表(ADCS-ADL)。根據Clinicaltrials.gov的數據，這項研究將在2017年10月完成數據收集并給出初步結果。
新藥名稱：GS-0976
針對疾病：非酒精性脂肪肝(NASH)
研發公司：GileadSciences
臨床進展：2期
關鍵日期：近期公布2期臨床結果
新藥簡介：
GS-0976是一個在研乙酰輔酶A羧化酶(ACC)抑制劑。ACC催化脂肪從頭合成途徑的第一步，脂肪酸的合成。抑制ACC可以減少脂肪酸合成，從而降低肝臟脂肪含量和硬化程度。
GS-0976的2期臨床試驗將在近期公布結果。這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的研究。研究將評估在125例NASH患者中，兩種劑量的GS-0976治療12周期間的安全性，耐受性和有效性。項目將評估治療組與對照組的肝臟脂肪含量和肝臟纖維化標志物等指標。在此前的1期研究中，來自10名患者的數據顯示接受GS-0976患者的肝臟脂肪含量相對下降了43%，這一積極結果讓人們對此項2期臨床研究結果翹首以待。Gilead預期在近期完成結果統計并公布數據。
