據國家統計局發布的《2015年中國統計年鑒》權威數據顯示，截止到2014年，我國新生兒出生率為12.37‰，人口自然增長率為5.21‰，截止到2014年我國現有兒童（1-14歲）2.26億人，占人口比重16.5%。

    隨著經濟的發展，人民生活水平的提高，以及計劃生育改革，二胎政策落實，近年人口出生率不斷提高。預計未來人口出生率及人口總量還將持續提升，年新增新生兒達1780-1950萬。

    我國近年人口出生率提高，同時兩周患病率高，據2008年IMS統計，我國兒科兩周患病率達到251.1‰，0-4歲低齡兒童患病率高于5-12歲大齡兒童。新生兒的增加及兩周患病率的提高進一步促進了兒科門診量的提升。

    雖然我國人口出生率和人口總數呈現穩步增長趨勢，但0-14歲人口比重卻逐年下降，同時15-64歲人口比重成上升趨勢。少兒人口撫養比穩步下降（即100名勞動年齡人口要負擔的兒童數：child-agedependencyrate，CDR）。這一趨勢將導致單兒童患者醫療健康支出能力的提升。

    以上述數據為基礎綜合分析可發現：1）隨著國家生育政策的調整，我國近年及未來人口出生率呈現穩步上升的趨勢，可以預測社會對兒科人群醫療衛生服務的需求、兒科門診量、兒科用藥量等均將穩步提升。2）另一方面，值得注意的是，近年0-14歲人群人口比重呈持續下降趨勢，同時15-64歲人口比重成上升趨勢。少兒人口撫養比穩步下降，（即100名勞動年齡人口要負擔的兒童數。child-agedependencyrate，CDR。）這一趨勢將導致兒童患者醫療健康支出能力的提升。即，每個孩子在醫療保健方面得到的關注度和金錢投入增加。每個家庭單位由于家庭中子女人數減少可以減少總體支出，但少子的家庭比其他有較多子女的家庭消費能力更高，對孩子的經濟投入反而更多。上述人口基礎數據讓我們看到，兒童醫療健康服務無論從“量”上還是從“質”上都有著巨大的市場空間與增長趨勢。

    1.2.兒童用藥領域的供給現狀

    兒科用藥市場正在不斷升溫，但市場需求遠未得到滿足。近年的數據顯示，兒科用藥領域主要存在兩個明顯的落差。首先是門診量與市場份額的落差。據權威數據統計，2015年，兒科門急診人數達2-5億人次，占全國總門急診人數的9.6%。患病兒童人口占我國總患病人口數的19.25%。但兒童用藥銷售額僅占我國整個醫藥市場的3%，就算是在國內一線大都市，兒童專用藥物銷售額也只占了4.1%。大量的兒童患者在使用未注明兒童用法用量、未進行過系統性兒科臨床研究的成人藥！

    另一方面是兒科專用藥需求增長率與產品數量的落差。2014年，限藥品說明書標明兒童用法用量的藥品銷售額已達到560億元，2015年全年將達到688億元，同比上一年增長率達到19%，高于醫藥行業平均增長率。通過CFDA“國產藥品”數據庫查詢發現，截止到2016年6月，我國共用16.2673萬個藥品文號，其中，據不完全統計，兒科專用藥約有3000多個文號，僅占總文號數量的1.8%。6000多家制藥企業中，專業兒童用藥制造商僅30多家。2015年藥品審批2690件，而兒童藥僅有19件，占0.7%。

    1.3.兒童用藥領域存在的問題：

    在需求旺盛，供給嚴重不足的背景下，兒童用藥存在很多現實的問題。主要集中在臨床用藥及新藥開發兩個方面。1）首先從臨床用藥的需求側來看，兒童用藥存在不良反應高，藥物濫用，兒童使用成人藥等問題；2）從新藥開發與生產的供給側來看，存在兒童臨床試驗匱乏、兒童用藥信息不全、兒童專用劑型劑量稀缺、兒童藥物品類集中、生產成本偏高等問題。

    1.3.1臨床用藥的需求側困境

    1.3.1.1不良反應高：

    國家食藥監總局與相關部門進行的一項對兒童安全用藥聯合調查數據顯示，我國兒童不合理用藥比率高達12%-32%，兒童用藥不良反應（ADR）發生率約12.9%，接近成人的2倍，其中新生兒為達到24.4%，接近成人的4倍。

    1.3.1.2藥物不當與過度使用

    目前我國的兒科用藥藥物不當使用、過度使用現象比較普遍。如抗生素使用不當導致的不良反應時有發生。有些兒科醫生在無明確指征的情況下盲目使用或頻繁更換抗生素，導致耐藥現象發生。

    濫用解熱鎮痛藥。嬰幼易患呼吸道疾病，引發不同程度的發熱癥狀，如不綜合考慮病因，簡單給予解熱鎮痛藥對癥治療，有時會導致患兒的體溫突然升高。此外，濫用此類藥物還可引起肝損害以及胃出血等不良反應。

    糖皮質激素濫用。某些基層醫師常用糖皮質激素作退熱治療，并同時超大劑量使用抗菌藥物。糖皮質激素濫用可以導致多種不良反應，包括兒童發育遲緩、骨質疏松、電解質紊亂、低蛋白血癥和免疫功能下降等，還可能導致代謝紊亂，誘發多種感染性疾病等。研究顯示，濫用糖皮質激素是股骨頭無菌性壞死的重要原因之一。

    公眾對中草藥物不良反應的認知普遍不足。許多家長以為中草藥是純天然、低不良反應的藥物，比西藥安全，有研究顯示這是一誤區可能導致了39.48%的中草藥不良反應，嚴重時可能導致藥物性肝炎、腎炎。

    1.3.1.3兒童使用大人藥

    由于缺乏相應的兒童藥物劑型，醫護人員及家長往往采用不安全的替代方法，將成人劑型的藥片分隔搗碎或取膠囊內藥物溶解于水給兒童服用。目前，有超過半數用于兒童的藥物未經過測試和被授權使用。兒童通常被給予成人的藥物，而一些成人藥物，完全沒有兒童用藥安全數據。通過CFDA“國產藥品”數據庫查詢發現，截止到2016年6月，我國共用16.2673萬個藥品文號，其中，據不完全統計，兒科專用藥約有3000多個文號，僅占總文號數量的1.8%。另由《醫院處方分析合作項目》的協作醫院提供的數據，我國六大城市的70余家樣本醫院用藥頻度在0.1％以上的前300位兒科常用藥說明書調查發現，僅有約35%的藥品有兒童用藥信息。

    1.3.2兒童藥研發與生產的供給側困境

    1.3.2.1兒童臨床試驗匱乏

    兒童藥物臨床試驗本身對倫理學要求高，試驗方案的設計需要考慮到兒童人群的特點及承受能力。研究對象招募困難，研究過程脫落率相對較高，要求臨床研究者具有很高的管理水平，及兒童醫學、藥學、護理學、倫理學、心理學等方面知識和經驗。此外截止到2016年6月，CFDA網站上列出的“藥物臨床試驗機構名單”顯示共有臨床研究單位證書822件，但其中具備兒科試驗資格的的臨床研究單位只有數十家，而且專業分布并不均衡。故在設計研發管線，進行候選藥物評估時，應考慮到臨床研究難度、風險、資金與時間成本等因素。對此問題在后續的研究中還將具體分析。

    1.3.2.2兒童專用劑型劑量稀缺

    與國外先進國家相比，我國兒童專用劑型種類較少，設計不夠合理。兒童專用劑型主要從3個方面考慮。1）從適合兒童特點的劑量考慮。長期以來多種常用藥缺乏兒童專用劑量，使用時多以粗糙的方式手工拆分，一方面破壞了藥物本身特性，另一方面無法做到精確給藥劑量；2）從適合兒童的給藥方式考慮，如兒科專業的滴管、定量勺、推注器、適合兒童的霧化、粉霧、氣霧裝置等，這些裝置雖然看起來原理簡單，但對低幼領兒童給藥的準確頂、有效性和依從性將起到很大作用；3）從適合兒童的劑型考慮，如國外發展較快的口腔崩解劑、口腔黏膜劑、喉噴劑、鼻噴劑、混懸滴劑、先進矯味技術等都有助于兒科群體提高給藥質量及依從度。

    1.3.2.3專用藥品類集中

    由于兒童在呼吸道、腸道方面發病率相對較高，我國市場上此類藥品種類比較集中，一些小病普藥物甚至存在急缺現象。本次監管當局發布的《首批鼓勵研發申報兒童藥品清單》明顯存在調結構的考慮。主攻大病種，抱團取暖是一種經營策略。而順應國家結構調整意圖，向市場提供高附加值稀缺產品，并謀求國家高政策傾斜也不失為一種策略選擇。

    1.3.2.4生產成本偏高

    兒童用藥劑量偏小，加之目前部分企業市場占有率相對分散，造成產品生產存在小批量、多批次的問題。目前國內部分企業在呼吸與消化品類上比較集中，這些品類季節性較強。旺季實時存在產能不足，品種切換頻繁的現象，淡季時又存在產能過剩，開工率不足的矛盾。這給生產效率的提升和生產成本的降低帶來了很大障礙。在后續研究中我們將看到國家政策中品類結構調整的意圖，這不僅是監管當局保障小品種供貨安全的需要，對于企業可能也是優化產能結構的啟示。

    1.3.3小結

    綜合前文信息，我們可以看到兒童藥市場無論是從“量”上（出生率的提高）還是從“質”上（撫養比下降，支付能力提高）都具有廣闊的發展前景。同時我們也明確的看到市場的需求大于供給，存在兒科就診量與兒童專用藥銷量的不平衡，以及消費需求的快速提升與專業企業及產品數量的落差。造成這一現狀，有著多方面的因素：其中有臨床用藥觀念的問題，有國家政策導向的問題，也有兒童藥研發管線策略的考慮。

    2.1.政策梳理

    近年，隨著我國新生兒出生率的提高，以及國民對兒童醫療健康服務需求的不斷增加，國家各級監管當局密集發布了諸多相關政策文件，旨在規范及促進我國兒童醫療健康服務。兒童用藥，作為兒童醫療健康服務的重要組成部分，受到了政策的重點關注。據不完全統計，從2014年5月至2016年6月，國家級監管當局發布的，與兒童用藥直接相關的各類政策文件多達13項。從多部聯發的政策導向性文件，到涉及流通、臨床、注冊等細分環節的落地性文件，兒童用藥政策改革思路已初見端倪。